haron2010 (haron2010) wrote,
haron2010
haron2010

Category:

Долгожданное лекарство.

Вот, и дождались.
Полгода назад я радовался тому, что в июле 2013 года была подана заявка на регистрацию в FDA препарата от миопатии Дюшенна.
Сегодня я читаю, что "Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС препарат аталурен (ataluren)" (это МНН, торговое название - Трансларна (Translarna)).


Полный текст (вдруг у кого не откроется ссылка):
Стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics выросла в два раза после того, как Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС препарат аталурен (ataluren), разработанный для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена.
Правила условной регистрации предполагают, что лекарственное средство под торговым наименованием Трансларна (Translarna) попадет в программу предоставления раннего доступа к препаратам для терапии жизнеугрожающих состояний. Окончательный вердикт по аталурену будет вынесен Европейской комиссией в ближайшие три месяца, сообщается в пресс-релизе компании.
Решение экспертной комиссией было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов (фаза IIb). Согласно полученной информации, больные, получавшие аталурен (40 мг/кг массы ежедневно) в течение 48 недель, при проведении теста с 6-минутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше, чем пациенты, принимавшие плацебо. В ходе КИ не было отмечено серьезных негативных побочных эффектов аталурена.
Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшена. У пациентов с миодистрофией Дюшена развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности.

Вы заметили? Вы обратили внимание? За 1 год применения люди на препарате проходят за 6 минут на 31,3 м больше, чем те, которые принимали плацебо. Это ли ожидаемый эффект от лекарства от миопатии Дюшенна?

Мне это напоминает препарат Рилузол от БАСа, эффективность которого такова, что при его применении длительность жизни больных увеличивается на 3 мес (при средней продолжительности жизни с БАСом 3-5 лет).


Радует только что это, скорее всего, только промежуточный эффект исследований препаратов подобного рода.
Ну, и как водится, будем следить за развитием событий.


Tags: Здоровье, Медицина, Миология, Миопатия, Нервно-мышечные заболевания, Хронические заболевания
Subscribe

Recent Posts from This Journal

promo haron2010 february 5, 2015 23:02 9
Buy for 50 tokens
Роза пахнет розой, Хоть розой назови ее, хоть нет. У. Шекспир, "Ромео и Джульетта" Ещё недавно я писал о том, что ректор КемГУКИ солгала по сути, не солгав по форме, и о том, что центр толерантности в Кемерово был экстренно переименован из "Центра Толерантности и межкультурных…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 2 comments